• <div id="y09gn"></div>
  • <li id="y09gn"></li>
    <dl id="y09gn"></dl>
    <div id="y09gn"><s id="y09gn"></s></div>
    来宝网Logo

    热门词:生物显微镜 水质?#27835;?#20202; 微波消解 荧光定量PCR 电化学工作站 生物安全柜

    现在位置首页>技术资料首页>行业动态>行业动态>诺西那生钠注射液在中国获批 成为首个治疗脊髓性肌萎缩症药物

    诺西那生钠注射液在中国获批 成为首个治疗脊髓性肌萎缩症药物

    美通社2019年3月1日 8:36 点击:300

    渤健公司今天宣布诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准,用于治疗5q脊髓性肌萎缩症。
    • 诺西那生钠注射液是婴儿、儿童和成人脊髓性肌萎缩症这一罕见遗传性神经肌肉疾病的治疗标准

    • 诺西那生钠注射液作为临?#24067;?#38656;用药经国家药品监督管理局优先审评审批程序获批

    • 全球超过40个国?#28082;?#22320;区的6600余位SMA患者接受诺西那生钠注射液治疗,治疗时间最长达6年

    上海2019年2月28日电 /美通社/ -- 渤健公司今天宣布诺西那生钠注射液(美国及欧盟注册商品名SPINRAZA)正式获得国家药品监督管理局批准,用于治疗5q脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy, 以?#24405;?#31216;SMA)。5q SMA是该病最常见的形式,约占所有SMA病例的95%。诺西那生钠注射液是在中国首个获批治疗SMA的药物。SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因,其特点是进行性、使人衰弱的肌肉无力[1]

                           渤健Biogen总部

                                                                                                   渤健Biogen总部

     

    诺西那生钠注射液获得国家药品监督管理局批准是基于超过300位包括婴儿期发病和迟发的SMA患者参与的SMA领域最大的临床研究数据。NURTURE作为一项渤健公司的全球性临床研究也证明诺西那生钠注射液治疗SMA症状前婴儿时有前所未有的疗效。NURTURE研究对象为首次服药时年龄不超过6周的婴儿,这些婴儿被基因诊断为患有SMA,但在首次治疗时?#24418;?#20986;现任何症状。NURTURE研究数据显示更早接受治疗将使SMA症状前婴儿?#20013;?#33719;得运动功能改善并实现与正常婴儿发育相一致的运动里程碑。

    “我们?#34892;?#20013;国监管机构通过优先审评审批程序批准了诺西那生钠注射液,使之成为中国首个和唯一一个治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物。”渤健公司全球首席执行官冯?#31038;簦∕ichel Vounatsos)先生表示:“SMA是导致婴儿死亡的最常见遗传因素,也是导致成人残疾的重要原因。我们正在与政府机构、医学界、患者组织积极合作,使更多SMA患者能获益于诺西那生钠注射液治疗。“

    2018年5月,SMA被列入中国国家卫生健康委员会等部门联?#29616;?#23450;的《第一批罕见病目?#32908;罰?#35813;目录的推出旨在支持罕见病的诊断和治疗。2018年7月,国家药品监督管理?#20013;?#24067;对在监管体系完善的国?#28082;?#22320;区拥有临床研究数据的创新药物可实施优先审评审批程序。2018年9月,诺西那生钠注射液作为已在境外上市且临?#24067;?#38656;的罕见病治疗新药被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。

    “这是一个令人鼓舞的消息。诺西那生钠注射液拥有SMA领域最大的临床研究数据,这些临床发现支持诺西那生钠注射液治疗在各类型SMA患者中的?#34892;?#24615;和安全性,包括运动发育的显著改善和婴儿死亡风险的降低。”中华医学会儿?#21697;?#20250;全国罕见病学组组长、复旦大学医学?#21644;?#33402;教授表示。“这些改善为以前没有治疗手段的SMA患者群体带来了新希望。作为中国首个获批的SMA治疗药物,诺西那生钠注射液为罕见病领域带来了重大突破,使SMA临床治疗跨入了新的历史阶段。” 

    关于诺西那生钠注射液[2]-[5]

    作为第一个也是唯一一个获批治疗SMA的药物,诺西那生钠注射液目前已在40多个国?#28082;?#22320;区获批。截至2018年12月31日,全球已有超过6600名SMA患者接受了诺西那生钠注射液的治疗。 

    诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸(ASO),采用Ionis的专有反义技术开发,旨在用于治疗因SMN1基因(位于染色体5q)突变或缺失,造成SMN蛋白缺乏,进而引起的SMA。诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接,从而增加完整长度SMN蛋白的产生。ASO是一种合成的核苷酸短链,可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。通过使用这项技术,诺西那生钠注射液已经被证明可以增加SMA患者中完整长度SMN蛋白的数量。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药,直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液(CSF)中,正是SMA患者因SMN蛋白水平不足,导致运动神经元出现退行性变的部位。

    在临床试验项目中,诺西那生钠注射液显示出了良好的获益风险比。诺西那生钠注射液组最常见的不良反应是呼吸道感染和便秘。?#29616;?#19981;良反应肺不张在接受诺西那生钠注射液治疗的患者中更为常见。ASO给药后出现凝血异常和血小板减少,包括急性重度血小板减少。患者可能增加出血并发症的风险。在?#34892;〢SO给药后曾观察到肾毒性。诺西那生钠注射液存在于肾脏中并由肾脏排泄。

    渤健从反义技术的领先企业 Ionis Pharmaceuticals 获得诺西那生钠注射液在全球的开发、生产和商业推广权利。渤健和Ionis共同开展了SMA领域最大的一项创新临床开发项目,该项目使诺西那生钠注射液从2011年的首次人体注射到五年内获得首次批?#32908;?/p>

    关于诺西那生钠注射液临床研究项目

    NURTURE是一项正在进行中的开放性研究,研究对象为首次治疗时年龄不超过6周的婴儿,这些婴儿被基因诊断为患有SMA,但在首次治疗时?#24418;?#20986;现任何症状。本研究的目的是确定症状开始前治疗是否能够预防或延迟SMA症状的发生。2018年10月,新的NURTURE数据在世界肌肉协会年度大会上发布,其证明了治疗SMA症状前婴儿有益。与SMA的自然进程相比,NURTURE研究所有受试者都存活并?#20063;?#38656;要永久性换气。研究受试者实现了运动里程碑的进步其中包括100%的患者能?#27426;?#22352;,88%的患者能够行走。在做出研究数据?#27835;?#26102;所有NURTURE研究的受试者年龄都在14个月或以上。受试者包括SMN2 基因拷?#35789;?#20026;2的婴儿(n=15),他们很可能发展成致命的早发型SMA,或称为SMA-I型;此外还包括SMN2 基因拷?#35789;?#20026;3的婴儿(n=10) ,他们通常发展成为SMA-II型或SMA-III型。SMA-II型或SMA-III型患者通常可能不能行走或随着时间推移丧失行走能力。该研究没有发?#20013;?#30340;药物安全问题。

    ENDEAR是一项为期13个月的、全球性多中心、双盲、假对照的三期临床研究,研究受试者是121名婴儿早发型SMA患者(很可能发展为SMA-I型)。这一关键研?#31185;?#20272;了年龄在6个月以下出现SMA疾病症状和体征的患者接受治疗的疗效和安全性,研究结果发表在新英格?#23478;?#23398;杂志(New England Journal of Medicine)上。接受诺西那生钠注射液治疗的患者与未接受诺西那生钠注射液治疗的研究受试者相比,在运动功能方面取得了并且保持了临床上有意义的改善,根据Hammersmith 婴儿神经系统评估第二部分(Hammersmith Neurological Examination section 2 - HINE-2)?#38048;?#20272;结果,两组的改善比例相应为51%比0%。HINE-2是一个基于特定指标评估8项运动里程碑类型?#38048;?#20272;体系。

    CHERISH是一项为期15个月、随机、双盲、假对照的三期临床研究,研究了诺西那生钠注射液在126名不能行走的迟发的SMA患者(可能发展为SMA-II型或SMA-III型),这些入组的患者年龄在6个月以上时出现症状和体征、筛查年龄在2 - 12岁。CHERISH研究的最终?#27835;?#26174;示,接受诺西那生钠注射液治疗的儿童与未接受治疗的儿童相比,获得兼具高度满意和临床意义的运动功能改善。根据扩展的Hammersmith运动功能评分量表(HFMSE),其差异达到4.9分。诺西那生钠注射液在该研究中表现出良好的安全性。  

    关于SMA[6]

    SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征,从而导致?#29616;?#30340;、进行性肌肉萎缩和无力。最终,SMA患者可能丧失行走能力,并且难以完成呼吸和吞?#23454;?#22522;本生活功能,从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗,大多数患有最?#29616;?#30142;病类型的婴儿在没有呼吸干预?#37027;?#20917;下,无法活到两岁。

    由于SMN1基因的缺失或突变,SMA患者不能产生足够的存活运动神经元(SMN)蛋白,而SMN蛋白对于运动神经元的维持至关重要。SMA的?#29616;?#31243;度与患者SMN蛋白的数量有关。SMA-I型需要最密集的支?#20013;?#25252;理,此类型患者产生的SMN蛋白很少,无法在没有支?#35834;那?#20917;下坐着,如果没有呼吸支持将活不过两岁。SMA-II型和SMA-III型患者则可以产生较多的SMN蛋白,其症状相对较轻,但仍会影响患者生活。[2]

    关于渤健

    在渤健,我们的使命清晰明确?#20309;?#20204;是神经科学领域的先锋。渤健为全球罹患?#29616;?#31070;经和神经退行性疾病的患者探寻、研发和提供创新疗法。渤健是Charles Weissmann,Heinz Schaller,Kenneth Murray与诺贝尔奖获得者Walter Gilbert和Phillip Sharp携手在1978年成立的全球首批生物技术公司之一。今天渤健拥有治疗多发性硬化的领先药物组合; 推出第一个也是唯一一个批准用于脊髓性肌萎缩症的治疗药物;并专注于推进阿尔茨海默病和痴呆、多发性硬化、神经免疫学、运动障碍、神经肌肉疾病、急性神经病学、神经?#29616;?#38556;碍、疼痛、眼科领域的科学研究项目。渤健还生产和推广先进生物制剂的生物仿制药。

    参考文献:

    [1]. Farrar. Genetics of spinal muscular atrophy: progress and challenges. Neurotherapeutics. 2015 Apr;12(2):290-302

    [2]. Hua Y, Sahashi K, Hung G, Rigo F, Passini MA, Bennett CF, Krainer AR. Antisense correction of SMN2 splicing in the CNS rescues necrosis in a type III SMA mouse model. Genes Dev. 2010 Aug 1; 24(15):16344-44.

    [3]. Finkel R, Chiriboga C, Vajsar J, et al. Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study. Lancet. 2016;388(10063):3017-3026.

    [4]. Evers MM, Toonen LJ, van Roon-Mom WM. Antisense oligonucleotides in therapy for neurodegenerative disorders. Adv Drug Deliv Rev. 2015;87:90-103.

    [5]. Lunn MR, Wang CH. Spinal muscular atrophy. Lancet. 2008;371(9630):2120-2133.

    [6]. Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Chapter 8 - Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD, ed. Neuromuscular Disorders of Infancy, Childhood, and Adolescence (Second Edition). San Diego: Academic Press; 2015:117-145.

    免责声明

    本新闻稿在描述如下内容时包含预测性陈述:

    我们的战略和计划;商业业务和在研项?#24247;那?#21147;;?#24335;?#20998;配和投?#25910;?#30053;;临床试验、数据公开与发表;注册备案及时间;与药物研发和商业化相关的风险和不确定性;投资、合作和业务发展行为的预期获益与潜力;预期完成某些交易的时间; 2018年财务指?#32908;?#36825;些预测性陈述可能会包含“目标”、“预期”、“相信”、“可以”、“估计”、“期待”、“预测”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜力”、“可能” 、“将要”等词语或其他具有相似含义的词语和术语。药物开发和商业化具有高度的风险,只有少数研发项目可以带来产品的商业化。早期临床试验的结果不代表完整的结果、或代表后期或更大规模临床试验的结果,并?#20063;?#33021;确保监管部?#35834;?#25209;?#32908;?#24744;不应过分依赖这些陈述或所公布的科学数据。

    这些陈述包含的风险和不确定性可能导致实?#24335;?#26524;不同于陈述内容,包括?#20309;?#20204;对主要产品的销售依赖;由于市场的激烈竞争导致产品竞争?#34892;?#24615;的失利;难以获得和维持产品的充分覆盖、定价和报销;发生不良安全?#24405;?#38480;制使用我们的产品或产品责任索赔;未能保护和加强数据、知识产权和其他所有权以及与知识产权索赔和挑战相关的风险和不确定性;不确定可以长期成功地开发、许可或获得其他候选产品或现有产品?#38048;?#20182;适应症;临床试验中阳性结果可能无法在后续或?#20998;?#35797;验中复制的风险,或早期临床试验成功可能无法预测后期或大规模临床试验或其他潜在适应症试验结果的风险;与临床试验相关的风险,包括我们充分管理临床活动的能力,临床试验期间获得的额外数据或?#27835;?#21487;能引起的意外担忧,监管机构可能需要其他信息或进一步研究,或者可能未能批准或可能延迟批准我们的候选药物;与当前和未来医疗改革相关的风险;我们的制造工艺存在问题;与技术?#25910;?#25110;违规有关的风险;我们依赖合作者和其他第三方进行产品的开发、监管审批和商业化以及我们业务?#38048;?#20182;方面,这些都是我们无法控制的;未能成功执行我们的增长计划;与管理和关键人员变动有关的风险,包括吸引和留住关键人员;与未来临床试验和商业要求的投资和扩大制造能力有关的风险;不遵守法律和监管要求;?#34892;?#31246;率波动;在国际上开展业务的风险,包括货?#19968;?#29575;波动;与生物仿制药商业化有关的风险;与物业投资有关的风险;与我们的有价证券组合相关的市场、利息和信用风险;与?#21892;被?#36141;计划有关的风险;与资本和信贷市场准入有关的风险;与债务有关的风险?#25442;?#22659;风险;与第三方销售和分销我们产品的假冒版本有关的风险;与我们的业务使用社交媒体有关的风险;在我们的某些合作协议中改变控制条款;与我们的血友病业务分拆有关的风险,包括经营困难的风险以及索赔和债务风险;以及我们最近年度或季?#32570;?#21578;的风险因素部分和我们向美国证券交易委员会提交?#38048;?#20182;报告中描述?#38048;?#20182;风险和不确定性。

    这些陈述是基于我们目前的信念和期望在本新闻稿公布之时做出。我们没有义务公开更新任何预测性陈述。

    ?#35745;?- https://photos.prnasia.com/prnh/20190228/2389191-1

    消息来源:渤健


    (来源: 美通社


    全年征稿 / 资讯合作

    联系邮箱:[email protected]

    版权与免责声明

    • 凡本网注明“来源:来宝网”的所有作品,版权均属于来宝网,转载请必须注明来宝网, http://www.67994619.com,违反者本网将追究相关法律责任。
    • 本网转载并注明自其它来源的作品,目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点或证实其内容的真实性,不承担此类作品侵权行为的直接责任及连带责任。其他媒体、网站或个人从本网转载时,必须保留本网注明的作品来源,并自负版权等法律责任。
    • 如涉及作品内容、版权?#20219;?#39064;,请在作品发表之日起一周内与本网联系,否则视为?#29260;?#30456;关权利。


    云南11选5技巧
  • <div id="y09gn"></div>
  • <li id="y09gn"></li>
    <dl id="y09gn"></dl>
    <div id="y09gn"><s id="y09gn"></s></div>
  • <div id="y09gn"></div>
  • <li id="y09gn"></li>
    <dl id="y09gn"></dl>
    <div id="y09gn"><s id="y09gn"></s></div>
    大众六合图库441144 黑龙江福彩36走势图 澳门本日电玩游戏 足球比分预测分析 福建时时彩案件 足彩任9 快乐三张牌骗局 php彩票投注源码 梭哈规则同花 福建11选5手机版 国彩票中奖都是假的 2o19年一句话赢大钱彩图 500彩票网股票走势 天九棋牌百人玩法 北京pk10九码为什么输