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    综述:基因疗法治疗一些罕见疾病取得进展

    2016年5月6日 15:30 点击:1061

     

    摘要: 科研人员在刚?#23637;?#21435;的2009年利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病,并取得不同程度的进展。例如,在美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中,基因疗法治疗致命脑病位列其中。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法,基因疗法领域的进展对人类最终战胜一些罕见疾病具有重要意义。

        新华网华盛顿1月?#20445;?#26085;电(记者任海军)科研人员在刚?#23637;?#21435;的2009年利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病,并取得不同程度的进展。例如,在美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中,基因疗法治疗致命脑病位列其中。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法,基因疗法领域的进展对人类最终战胜一些罕见疾病具有重要意义。

        基因是生命的设计者,负责编码、合成蛋白质。因此当基因由于突变、缺失、转移等原因而&ldquo;出错&rdquo;时,细胞制造出来的蛋白质数量或形态就会出?#27835;?#39064;,人就会生病。治疗这类疾病的最根本方法,就是找出基因发生&ldquo;错误&rdquo;的地方和原因,把它矫正过来,从而使疾病得到治愈。兴起于?#32454;?#19990;纪90年代的基因疗法,就是利用健康基因来填补或替代某些缺失或病变基因的治疗方法。2009年,利用基因疗法治疗一些罕见疾病给人们带来诸多惊?#30149;?/p>

        X连锁肾上腺脑白质营养不良是一种致命脑病,患者通常为6岁到8岁的男童,他们一般在青春期前就会殒命。法国研究人员2009年?#20445;?#26376;在《科学》杂志上公布研究成果称,他们向?#30699;?#32958;上腺脑白质营养不良患者的造血细胞中引入一种&ldquo;治疗&rdquo;基因,使患者病情在两年时间里没有进一步恶化。这是首次通过基因疗法?#34892;?#27835;疗一种?#29616;?#33041;病。

        莱贝尔先天黑内障是一种罕见眼疾。这种病通常在患者年?#36164;?#21457;作,患者视网膜细胞的一种基因发生变异,致使视力?#29616;?#19979;降、眼球活动异常。到二三十岁时,患者可能完全失明。美国宾夕法尼亚大学医学院研究人员以?#20445;?#21517;2型莱贝尔先天黑内障患者为对象,将一种&ldquo;修正&rdquo;基因送入患者眼球内,使得患者的变异基因被&ldquo;重写&rdquo;为正确基因。治疗结果显示,虽然患者的视力没有恢复到正常水平,但所有患者的瞳孔对光反应测试结果都大大提高。也就是说,患者瞳?#36164;?#32553;力增强。尽管成果喜人,但研究人员谨慎表示,研究尚属初级阶段。

        ?#29616;?#32852;合免疫缺陷病患者因体内缺少免疫细胞,无法对抗感染,通常在很小的时候就会死亡。科研人员2009年2月公布的一项对?#29616;?#32852;合免疫缺陷病病童的长期跟踪研究表明,?#20445;?#21517;接受基因疗法治疗的病童中已有8人痊愈。

        此外,研究人员2009年还利用基因疗法在动物实验中取得理想效果。法国研究人员报告说,他们在实验室中利用基因疗法治疗患?#20004;?#26862;?#29616;?#30340;短尾猴,改善了短尾猴的运动能力,且治疗效果维持了44个月。初步结果显示,这种基因疗法在动物身上是安全的,短尾猴未出现常规疗法所引起的副作用。

        科研人员称,相关的人体试验已经开始,6名?#20004;?#26862;?#29616;?#24739;者已开始接受这种基因疗法的治疗,效果&ldquo;令人非常鼓舞&rdquo;。不过,由于还有一些技术问题需要解决,这种基因疗法离临床应用?#26434;?#19968;段距离。

        2009年,基因疗法领域传来的诸多好消息让人们振奋,?#34917;?#33310;科研人员在这条道路上继续前行。

     

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